罕见病药物日渐普及，国产创新药驶入“快车道”

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前段时间，14岁的戈谢病患者小艾在上海交通大学医学院附属新华医院服用了国产新药。 “我很放心，因为我可以用药并支付费用。”小艾妈妈似乎松了一口气，因为她已经很久没有见到她了。长期以来依赖进口且价格昂贵的罕见疾病治疗药物越来越多地在中国制造。 “真正的医疗创新的价值最终必须体现在患者的可及性和生命的尊严上。”北海康成医药研发公司创始人、总裁兼首席执行官薛坤表示，公司将继续关注未被满足的临床需求，让更多新的、更好的药物造福患者。罕见病是衡量疾病的标准社会文明的帝国。这款新药从实验室研发，到上市审批，再到参加今年的全国创新药商保谈判，所走过的路径，是近年来国内创新药加速发展的一个缩影。 “十五五”规划提出“支持创新药物和医疗器械发展”。业内人士表示，这意味着多部门将进一步加强政治支持，从审批、支付保障、产业支持等多个方面为本土创新药企“铺路搭桥”。为并不罕见的罕见疾病开发药物。针对罕见病患者长期面临的“诊断难、用药难、药价高”的困境，相关部门开通了罕见病患者就诊绿色通道。通过国家医保目录谈判和动态调整机制，加快药品研发和审评审批，加快多种罕见病药品上市和“降价”。 “国家对创新药物，特别是临床急需的罕见病药物的支持是史无前例的。”中国罕见病联盟执行主任李林仓说。 “加速”创新药物。到2024年，我国创新药上市申请平均审评时间为225个工作日，其中优先审评的创新药平均审评时间为225个工作日。时间缩短至仅162个工作日，审批速度显着提升。数据显示，“十四五”以来，我国已批准上市的国产创新药超过110个，市场规模达100个。亿元。在研新药数量占全球20%以上，位居全球新药研发第二位。中国医药创新促进会相关负责人表示，近年来，“中药”逐渐从仿制走向原始创新，研发能力和国际化水平显着提升。各部门纷纷启动支持创新药物研发的举措，利用新技术平台提高研发效率，利用真实的研究数据为药物评价和医保决策提供更全面的依据……未来，创新药物的“全生命周期”将得到更多支持。政策、产业、技术更大程度融合，有望带来更多本土创新产品药品走进千家万户，加速“医保健康”愿景迈向现实。